近日，成都凡諾西生物醫(yī)藥科技有限公司（以下簡稱 “凡諾西生物”）自主研發(fā)的 1 類創(chuàng)新藥FNX020 片（受理號：CXHL2500804、CXHL2500805），正式通過國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）審批，獲準(zhǔn)開展臨床試驗，擬用于骨髓增殖性腫瘤（MPN） 的治療。
作為凡諾西生物在血液腫瘤領(lǐng)域的重要突破，此次獲批不僅驗證了公司自主研發(fā)實力，更將為臨床中 MPN 患者的未滿足治療需求提供新方向。從早期靶點發(fā)現(xiàn)、臨床前研究到申報獲批，離不開研發(fā)團(tuán)隊的技術(shù)攻堅，也得益于監(jiān)管機(jī)構(gòu)的專業(yè)指導(dǎo)，凡諾西生物在此向所有參與者及關(guān)注創(chuàng)新藥進(jìn)展的合作伙伴、行業(yè)同仁致以誠摯感謝。
臨床痛點驅(qū)動：MPN 危重患者亟待更優(yōu)方案
骨髓增殖性腫瘤（MPN）是一組以骨髓造血細(xì)胞異常增殖為特征的惡性血液疾病，核心驅(qū)動突變（如 JAK2V617F、CALR、MPL）可引發(fā)骨髓纖維化等嚴(yán)重并發(fā)癥。臨床數(shù)據(jù)顯示，當(dāng)疾病進(jìn)展至加速期（AP）或急變期（BP）時，患者預(yù)后極差 ——MPN-AP 患者中位總生存期僅 12-18 個月，MPN-BP 患者更短至 3-5 個月。
當(dāng)前臨床常用治療方案，雖能緩解部分癥狀，但難以阻斷疾病進(jìn)展，且耐藥性問題逐漸凸顯。針對這一臨床困境，凡諾西生物啟動 FNX020 片研發(fā)，致力于通過創(chuàng)新作用機(jī)制，為患者帶來更具針對性的治療選擇。
藥物核心優(yōu)勢：多靶點機(jī)制 + 危重人群覆蓋
FNX020 片為多靶點酪氨酸激酶抑制劑，其研發(fā)設(shè)計深度契合 MPN 病理機(jī)制：通過同步抑制多個與腫瘤增殖、存活相關(guān)的酪氨酸激酶及生長因子受體，精準(zhǔn)作用于疾病中異常活化的多條信號通路，既能從源頭抑制腫瘤細(xì)胞活性，又能通過協(xié)同調(diào)控降低單一靶點藥物的耐藥風(fēng)險，為提升治療效果奠定基礎(chǔ)。
臨床前研究已證實 FNX020 片的良好安全性與靶向性，更關(guān)鍵的是，該藥專門針對血小板計數(shù)≤50×10?/L（即≤5 萬 /μL）的骨髓纖維化危重亞群人群—— 作為臨床急需的罕見病治療藥物，目前國內(nèi)同類藥物均無法覆蓋此類高風(fēng)險患者，F(xiàn)NX020 片有望填補這一重要治療空白。
凡諾西生物：以創(chuàng)新管線賦能健康事業(yè)
自成立以來，凡諾西生物始終以 “研發(fā)創(chuàng)新藥物，解決臨床未滿足需求” 為核心使命，依托天府生命科技園產(chǎn)業(yè)生態(tài)優(yōu)勢，構(gòu)建了覆蓋腫瘤、肝病等重大疾病領(lǐng)域的多元化研發(fā)管線。此前，公司自主研發(fā)的 FNX006 片、FNX010 片已成功獲批臨床，并獲得歐美多國 PCT 專利保護(hù)，持續(xù)強化自主創(chuàng)新與知識產(chǎn)權(quán)布局實力。
此次 FNX020 片獲批臨床，是凡諾西生物在血液腫瘤領(lǐng)域的關(guān)鍵布局，進(jìn)一步完善了公司抗腫瘤研發(fā)矩陣。未來，公司將繼續(xù)聚焦前沿生物技術(shù)，加速推進(jìn)創(chuàng)新藥物的研發(fā)與臨床轉(zhuǎn)化，力爭為全球患者提供更優(yōu)治療方案，為健康中國建設(shè)貢獻(xiàn)本土藥企力量。
后續(xù)進(jìn)展預(yù)告
目前，F(xiàn)NX020 片臨床試驗方案已進(jìn)入緊鑼密鼓的籌備階段，正與國內(nèi)多家權(quán)威臨床中心溝通合作細(xì)節(jié)。相關(guān)進(jìn)展將通過凡諾西生物官方渠道實時更新，歡迎關(guān)注：
微信公眾號：凡諾西
咨詢郵箱：[email protected]
感謝您對凡諾西生物及創(chuàng)新藥研發(fā)的關(guān)注與支持，讓我們共同期待 FNX020 片為患者帶來的新希望！
